AI制藥，起跑落后

“傳統醫藥研發周期長、失敗率高、研發投入高，對于任何一家藥企來說，新藥的研發都是九死一生”，一位醫藥行業從業者表示，“極低的成功率、高昂的研發費用，導致藥企必須在專利保護期內收回成本。”

據了解，目前藥物的專利保護期是20年，而一款藥品的研發需要十年以上，投入的研發資金高達十億美元，而成功率只有1%。

對于醫藥公司來說，每一次新藥的立項研發都是一場賭局，而隨著AI技術爆發，創新藥研發的賭桌被掀了起來——研發進程大幅度提高，研發成本指數級下降。

未來隨著AI醫療、AI醫藥研發的進步，也許《我不是藥神》中的場景再也不會出現。

【1】高利潤不代表高投入，中國藥企止步創新藥

“制藥利潤高，但國內藥企絕大多數是等國外專利結束后的仿制藥”，一位跟蹤醫療行業的媒體記者向司庫財經表示。

雖然政府鼓勵創新藥研發，但企業的積極性不高，包括西達本胺、澤布替尼等在內，更多是對海外創新藥進行化學結構改造，有源頭創新的很少。

據數據顯示：2017年至2020年，在國內上市的37個Ⅰ類新藥中，僅有3個產品具備原創新作用機制，在全球在研的401個靶點中，國內僅覆蓋了80個。

國內藥企止步創新藥的原因并非利潤。2022年，輝瑞制藥營收為1003.3億美元，利潤率31.27%、葛蘭素史克營收430.3億美元，利潤率42.85%。 

而國內企業不論在營收還是利潤上，都與國外巨頭相差甚遠，以中國生物制藥為例，2022年營收為39.9億美元，利潤率只有10.4%。

“創新藥收益更高，這也是為什么很多藥企在腫瘤、阿爾茨海默癥上投資研發新藥的原因”，該名行業從業者表示，每一項疑難雜癥的攻克，就代表著巨大的利潤，“國內企業創新藥積極性不高，更多是懼怕風險。”

據司庫財經了解，創新藥需要經過過體外、臨床前動物、臨床Ⅰ、臨床Ⅱ、臨床Ⅲ期等一系列審核流程，從立項研發到獲批上市，需要10到15年時間，研發投資接近百億人民幣。

“創新藥的成功率只有1%，一百個項目里面，只有一個能成功的”，該名行業從業者表示，“一旦成功，就會有巨大的市場和利潤。”

以阿爾茨海默癥為例，目前全球累計在阿爾茨海默病上的研發投入超過6000億美元，失敗的臨床藥物超過300種，失敗率高達99.6%，但一旦成功，僅在國內，患有輕度認知障礙的人群就高達3877萬人。

如何才能降低創新藥的研發難度，提高研發成功率，實現藥企與患者的雙贏？

【2】AI提高藥物研發成功率，成資本新風口

創新藥研發成功的關鍵在于靶點，所謂靶點就是藥物與人體內生物大分子的結合部位，靶點可以是受體、酶、離子通道、轉運體、免疫系統、基因等。多數創新藥研發失敗，都是因為靶點選擇錯誤，

而AI在識別具有藥物特性的分子、預測生物分子結構和相互作用等方面具有天然優勢，BCG研究報告顯示：AI 生成的藥物分子在I期臨床試驗中，成功率高達90%，而在以往，成功率僅為50%。

除了成功率大幅度翻倍，還可以縮短研發時間和節省研發成本，英偉達數據顯示：使用AI技術能使藥物早期發現所需要的時間縮短66%，研發成本降低99.5%.

谷歌DeepMind及姊妹公司Isomorphic Labs旗下的AI藥物研發模型AlphaFold也得出了類似的結論：創新藥從概念到臨床，傳統方式需要12-18年，而借助AlphaFold這樣的AI技術，只需要五年不到的時間。

另有數據顯示：截至2023年12月，有24種AI發現的分子完成了第一階段臨床試驗，其中21種取得了成功。

節省研發時間、降低研發費用，AI醫藥研發正在成為醫藥巨頭們的標配。

目前全球AI藥物研發企業約343家，潛在總額超過120億美元。麥肯錫全球研究所（MGI）預計，生成式AI每年可為制藥和醫療行業帶來600億至1100億美元的經濟價值。

藥企布局AI醫藥的同時，AI公司也在跨界深耕醫藥研發行業。 

據Pitchbook的數據：自2021年以來，全球AI藥物研發初創公司的風投交易已有281筆，投資額達到77億美元。這其中不乏谷歌、英偉達這樣的AI巨頭下場。

在5月8日，谷歌旗下AI藥物研發模型AlphaFold再次完成升級，最新版本AlphaFold 3可以預測蛋白質、DNA、RNA等生物分子的結構以及它們如何相互作用。

黃仁勛更是將AI醫療、數字生物視為下一場驚人的技術顛覆，目前英偉達旗下的風投部門Nventures已經向7家AI藥物研發初創公司投資，占到其總投資數量比例的37%。

AI醫藥研發已經成為AI行業的重頭戲，但在國內，AI對醫藥研發領域的助力尚為弱小。

【3】AI制藥尚處起步階段，或將面臨兩大困難

據數據顯示：截至2023年底，全球AI制藥企業數量高達897家，國內相關企業數量約為90家左右。這其中既有恒瑞醫藥這樣的老牌藥企，也有英矽智能、晶泰科技這樣獲得資本投資的新興創業公司。

從目前來看，中國AI制藥仍處于萌芽階段，以頭部企業英矽智能來說，2022年，英矽智能總營收為3015萬美元，凈虧損為2.22億美元，其中醫藥研發服務貢獻了95%的營收。

資本市場對于國內AI制藥企業并不買賬。2023年6月，英矽智能首次向港交所提交招股書，希望成為亞太地區首家上市的AI制藥公司。 

此后英矽智能上市失效，有分析認為，英矽智能在商業化路徑上存在問題，其AI+Biotech的模式存在前期風險高，成本高，導致資本市場對其盈利能力產生懷疑。

為了打消疑慮，2024年3月，英矽智能在頂級學術期刊《Nature Biotechnology》發表研究成果，闡述了其首款由生成式AI發現和設計的潛在“全球首創”（first in class）TNIK抑制劑，來證明其技術能力。

幾乎在同時，在沉寂數月后，3月英矽智能向港交所更新IPO招股書，希望在港股上獲得相應融資。

其實相比國外，國內AI制藥產業有著先天不足：

首先，國內企業創新藥經驗上少，藥企的發展路徑已經形成仿制藥掙錢的慣性路徑，即便AI能夠大幅度降低創新藥研發的難度，但是否有國內有藥企能塌下心、專心去攻克研發創新藥。

其次，AI制藥的發展得益于數據挖掘、機器學習等技術的發展，得益于GPU技術提供的強大算力和預測能力，但目前美國對英偉達實施了出口管制，限制其高端GPU產品向中國出口。

因此在內外雙重打壓下，中國AI制藥路險且艱，道阻且長，需要突破封鎖，實現自我迭代。

近期，不論是谷歌、OpenAI，還是字節跳動豆包、騰訊混元，各大廠商都在升級或發布大模型，科技巨頭們重拳出擊，但除了在日常辦公、查找資料上能提高效率外，AI對我們的生活到底還有哪些實質影響。

其答案在于醫療、教育等領域，也許隨著AI的發展，將極大提高生產效率，抹平不同地區、不同人群在醫療、教育上的資源差異，這是人類社會希望的，更是AI發展的方向，科技從不作惡。