“傳統(tǒng)醫(yī)藥研發(fā)周期長、失敗率高、研發(fā)投入高，對于任何一家藥企來說，新藥的研發(fā)都是九死一生”，一位醫(yī)藥行業(yè)從業(yè)者表示，“極低的成功率、高昂的研發(fā)費用，導(dǎo)致藥企必須在專利保護期內(nèi)收回成本。”

據(jù)了解，目前藥物的專利保護期是20年，而一款藥品的研發(fā)需要十年以上，投入的研發(fā)資金高達十億美元，而成功率只有1%。

對于醫(yī)藥公司來說，每一次新藥的立項研發(fā)都是一場賭局，而隨著AI技術(shù)爆發(fā)，創(chuàng)新藥研發(fā)的賭桌被掀了起來——研發(fā)進程大幅度提高，研發(fā)成本指數(shù)級下降。

未來隨著AI醫(yī)療、AI醫(yī)藥研發(fā)的進步，也許《我不是藥神》中的場景再也不會出現(xiàn)。

【1】高利潤不代表高投入，中國藥企止步創(chuàng)新藥

“制藥利潤高，但國內(nèi)藥企絕大多數(shù)是等國外專利結(jié)束后的仿制藥”，一位跟蹤醫(yī)療行業(yè)的媒體記者向司庫財經(jīng)表示。

雖然政府鼓勵創(chuàng)新藥研發(fā)，但企業(yè)的積極性不高，包括西達本胺、澤布替尼等在內(nèi)，更多是對海外創(chuàng)新藥進行化學(xué)結(jié)構(gòu)改造，有源頭創(chuàng)新的很少。

據(jù)數(shù)據(jù)顯示：2017年至2020年，在國內(nèi)上市的37個Ⅰ類新藥中，僅有3個產(chǎn)品具備原創(chuàng)新作用機制，在全球在研的401個靶點中，國內(nèi)僅覆蓋了80個。

國內(nèi)藥企止步創(chuàng)新藥的原因并非利潤。2022年，輝瑞制藥營收為1003.3億美元，利潤率31.27%、葛蘭素史克營收430.3億美元，利潤率42.85%。 

而國內(nèi)企業(yè)不論在營收還是利潤上，都與國外巨頭相差甚遠，以中國生物制藥為例，2022年營收為39.9億美元，利潤率只有10.4%。

“創(chuàng)新藥收益更高，這也是為什么很多藥企在腫瘤、阿爾茨海默癥上投資研發(fā)新藥的原因”，該名行業(yè)從業(yè)者表示，每一項疑難雜癥的攻克，就代表著巨大的利潤，“國內(nèi)企業(yè)創(chuàng)新藥積極性不高，更多是懼怕風(fēng)險。”

據(jù)司庫財經(jīng)了解，創(chuàng)新藥需要經(jīng)過過體外、臨床前動物、臨床Ⅰ、臨床Ⅱ、臨床Ⅲ期等一系列審核流程，從立項研發(fā)到獲批上市，需要10到15年時間，研發(fā)投資接近百億人民幣。

“創(chuàng)新藥的成功率只有1%，一百個項目里面，只有一個能成功的”，該名行業(yè)從業(yè)者表示，“一旦成功，就會有巨大的市場和利潤。”

以阿爾茨海默癥為例，目前全球累計在阿爾茨海默病上的研發(fā)投入超過6000億美元，失敗的臨床藥物超過300種，失敗率高達99.6%，但一旦成功，僅在國內(nèi)，患有輕度認知障礙的人群就高達3877萬人。

如何才能降低創(chuàng)新藥的研發(fā)難度，提高研發(fā)成功率，實現(xiàn)藥企與患者的雙贏？

【2】AI提高藥物研發(fā)成功率，成資本新風(fēng)口

創(chuàng)新藥研發(fā)成功的關(guān)鍵在于靶點，所謂靶點就是藥物與人體內(nèi)生物大分子的結(jié)合部位，靶點可以是受體、酶、離子通道、轉(zhuǎn)運體、免疫系統(tǒng)、基因等。多數(shù)創(chuàng)新藥研發(fā)失敗，都是因為靶點選擇錯誤，

而AI在識別具有藥物特性的分子、預(yù)測生物分子結(jié)構(gòu)和相互作用等方面具有天然優(yōu)勢，BCG研究報告顯示：AI 生成的藥物分子在I期臨床試驗中，成功率高達90%，而在以往，成功率僅為50%。

除了成功率大幅度翻倍，還可以縮短研發(fā)時間和節(jié)省研發(fā)成本，英偉達數(shù)據(jù)顯示：使用AI技術(shù)能使藥物早期發(fā)現(xiàn)所需要的時間縮短66%，研發(fā)成本降低99.5%.

谷歌DeepMind及姊妹公司Isomorphic Labs旗下的AI藥物研發(fā)模型AlphaFold也得出了類似的結(jié)論：創(chuàng)新藥從概念到臨床，傳統(tǒng)方式需要12-18年，而借助AlphaFold這樣的AI技術(shù)，只需要五年不到的時間。

另有數(shù)據(jù)顯示：截至2023年12月，有24種AI發(fā)現(xiàn)的分子完成了第一階段臨床試驗，其中21種取得了成功。

節(jié)省研發(fā)時間、降低研發(fā)費用，AI醫(yī)藥研發(fā)正在成為醫(yī)藥巨頭們的標(biāo)配。

目前全球AI藥物研發(fā)企業(yè)約343家，潛在總額超過120億美元。麥肯錫全球研究所（MGI）預(yù)計，生成式AI每年可為制藥和醫(yī)療行業(yè)帶來600億至1100億美元的經(jīng)濟價值。

藥企布局AI醫(yī)藥的同時，AI公司也在跨界深耕醫(yī)藥研發(fā)行業(yè)。 

據(jù)Pitchbook的數(shù)據(jù)：自2021年以來，全球AI藥物研發(fā)初創(chuàng)公司的風(fēng)投交易已有281筆，投資額達到77億美元。這其中不乏谷歌、英偉達這樣的AI巨頭下場。

在5月8日，谷歌旗下AI藥物研發(fā)模型AlphaFold再次完成升級，最新版本AlphaFold 3可以預(yù)測蛋白質(zhì)、DNA、RNA等生物分子的結(jié)構(gòu)以及它們?nèi)绾蜗嗷プ饔谩?

黃仁勛更是將AI醫(yī)療、數(shù)字生物視為下一場驚人的技術(shù)顛覆，目前英偉達旗下的風(fēng)投部門Nventures已經(jīng)向7家AI藥物研發(fā)初創(chuàng)公司投資，占到其總投資數(shù)量比例的37%。

AI醫(yī)藥研發(fā)已經(jīng)成為AI行業(yè)的重頭戲，但在國內(nèi)，AI對醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域的助力尚為弱小。

【3】AI制藥尚處起步階段，或?qū)⒚媾R兩大困難

據(jù)數(shù)據(jù)顯示：截至2023年底，全球AI制藥企業(yè)數(shù)量高達897家，國內(nèi)相關(guān)企業(yè)數(shù)量約為90家左右。這其中既有恒瑞醫(yī)藥這樣的老牌藥企，也有英矽智能、晶泰科技這樣獲得資本投資的新興創(chuàng)業(yè)公司。

從目前來看，中國AI制藥仍處于萌芽階段，以頭部企業(yè)英矽智能來說，2022年，英矽智能總營收為3015萬美元，凈虧損為2.22億美元，其中醫(yī)藥研發(fā)服務(wù)貢獻了95%的營收。

資本市場對于國內(nèi)AI制藥企業(yè)并不買賬。2023年6月，英矽智能首次向港交所提交招股書，希望成為亞太地區(qū)首家上市的AI制藥公司。 

此后英矽智能上市失效，有分析認為，英矽智能在商業(yè)化路徑上存在問題，其AI+Biotech的模式存在前期風(fēng)險高，成本高，導(dǎo)致資本市場對其盈利能力產(chǎn)生懷疑。

為了打消疑慮，2024年3月，英矽智能在頂級學(xué)術(shù)期刊《Nature Biotechnology》發(fā)表研究成果，闡述了其首款由生成式AI發(fā)現(xiàn)和設(shè)計的潛在“全球首創(chuàng)”（first in class）TNIK抑制劑，來證明其技術(shù)能力。

幾乎在同時，在沉寂數(shù)月后，3月英矽智能向港交所更新IPO招股書，希望在港股上獲得相應(yīng)融資。

其實相比國外，國內(nèi)AI制藥產(chǎn)業(yè)有著先天不足：

首先，國內(nèi)企業(yè)創(chuàng)新藥經(jīng)驗上少，藥企的發(fā)展路徑已經(jīng)形成仿制藥掙錢的慣性路徑，即便AI能夠大幅度降低創(chuàng)新藥研發(fā)的難度，但是否有國內(nèi)有藥企能塌下心、專心去攻克研發(fā)創(chuàng)新藥。

其次，AI制藥的發(fā)展得益于數(shù)據(jù)挖掘、機器學(xué)習(xí)等技術(shù)的發(fā)展，得益于GPU技術(shù)提供的強大算力和預(yù)測能力，但目前美國對英偉達實施了出口管制，限制其高端GPU產(chǎn)品向中國出口。

因此在內(nèi)外雙重打壓下，中國AI制藥路險且艱，道阻且長，需要突破封鎖，實現(xiàn)自我迭代。

近期，不論是谷歌、OpenAI，還是字節(jié)跳動豆包、騰訊混元，各大廠商都在升級或發(fā)布大模型，科技巨頭們重拳出擊，但除了在日常辦公、查找資料上能提高效率外，AI對我們的生活到底還有哪些實質(zhì)影響。

其答案在于醫(yī)療、教育等領(lǐng)域，也許隨著AI的發(fā)展，將極大提高生產(chǎn)效率，抹平不同地區(qū)、不同人群在醫(yī)療、教育上的資源差異，這是人類社會希望的，更是AI發(fā)展的方向，科技從不作惡。