Insilico Medicine打開AI制藥新大門，將新藥研發縮短至18個月

AI藥物研發公司Insilico Medicine宣布，其在全球首次利用人工智能發現新機制特發性肺纖維化藥物，這也意味著AI制藥時代或將正式開啟。

眾所周知，研發一種新藥推向市場是一個復雜且消耗資源的過程，制藥公司平均需要花費26億美元，以及長達10年的研發時間。

從疾病假設到臨床前候選藥物，Insilico Medicine的整個藥物發現過程只用了不到18個月完成，并只花費了約為200萬美元的經費。與傳統的藥物發現過程相比，這一成就的速度快了幾個數量級，所耗費成本也低了幾個數量級。

Insilico Medicine如何借助AI破解新藥研發的時間和成本困局？投資人又是怎樣看待”AI+醫療”賽道？

3月2日，在《從“AI＋醫療”到數字醫療：機遇與挑戰》為主題的云端高峰論壇上，Insilico Medicine攜手兩家頂尖投資機構——啟明創投、創新工場，共同探討了數字醫療的機遇與挑戰。

AI賦能新藥研發

新藥研發是人類發展中最復雜、最具風險和耗時最漫長的技術研究領域之一。要想發現一種藥物，需要許多生物、化學和醫學方面的高智商和高技能的專家，耗時耗錢，且失敗率達90%以上。

Insilico Medicine 英矽智能首席科學官任峰博士表示，目前，醫藥行業面臨三大痛點：第一，怎樣找到合適或全新的靶點治療某種疾病；第二，找到靶點后如何發現全新的化合物，將靶點推向臨床；第三，如何涉及臨床方案以漸少不可預測性。

面對這些痛點，Insilico Medicine帶來了新的解決方案。

Insilico Medicine首次利用許多相互關聯的深度學習模型和其他先進的人工智能技術，成功地將生物學和化學結合起來，發現了一個新的生物靶點，并生成了能夠作用于特發性肺纖維化（IPF）這一非常難治疾病的一個新的小分子。

短短1年半的時間里發現一個新的泛纖維化疾病靶點和一個具有前所未有作用機制的候選藥物，Insilico Medicine的成功不是偶然，其在“AI+醫療”領域早已布局多年。

2015年，Insilico Medicine開始了生成式對抗網絡（GAN）的早期探索性實驗。后來，公司對基于GAN的人工智能藥物設計平臺進行了一些改進和設計新功能，并開始為發明申請專利。

2017年，公司建立了多個工作GAN模型，包括指紋druGAN、SMILES的ORGAN、各種帶有強化學習和LSTM的循環神經網絡（RNN）架構、敏捷時間卷積網絡（ACTN）和強化對抗神經計算機（RANC）。

2018年，Insilico Medicine在構建和驗證一個強大的深度生成模型“生成式張量強化學習”（GENTRL）方面取得了進展。GENTRL是一種用于藥物發現的新型人工智能系統，它極大地加速了先導藥物發現過程從數年縮短到數天。

逐漸的，Insilico Medicine搭建了一個一體化的AI平臺，集整合創新靶點、創新分子發現、及臨床研究結果預測為一體，它包含3個關鍵組件：其一是靶點發現和多組數據分析引擎 PandaOmics, 其二是全新的分子設計引擎 Chemistry42, 其三是臨床試驗結果預測引擎 InClinico。

這三個關鍵組件可以解決上述任峰博士闡述的醫藥行業面臨的三大痛點。

市場上很少有真正創新的藥物。2020年，FDA共批準53款新藥上市，其中35種是小分子藥物，這是史上新藥獲批數量最高的一年，而且這些藥物中的許多都是針對已知分子靶點。發現能夠作用于廣泛適應癥新靶點的新分子是極其罕見的。

人工智能技術的應用已經被證明在藥物發現過程的幾乎每一個步驟都是有幫助的，特別是在疾病假設和靶點識別階段。深度學習模型和自然語言處理技術在建模大型復雜多維數據集如基因組學、蛋白質組學、臨床數據、靶點結構數據和非結構化文本（研究論文、專利、科研經費等）方面的作用不可小覷。

Insilico Medicine團隊耗費數年時間構建和集成了數百個人工智能模型，發現了一個新的能夠作用于廣泛適應癥的靶點，以及相應的候選藥物，整個研發過程僅耗費短短 18 個月，研發成本相當于類似項目的十分之一，并首次利用人工智能發現新機制特發性肺纖維化藥物。

本次線上發布會上，Insilico Medicine還帶來了解決特發性肺纖維化疾病 (IPF) 的最新研究結果。肺纖維化疾病廣泛存在，常發于中老年人群。Insilico Medicine 深度神經網絡基于年齡和不同類型的纖維化進行訓練，識別了一系列相關靶點。

資本布局“AI+醫療”

天眼查數據顯示，從2014年成立至今，Insilico Medicine已經先后進行6輪融資，其中不乏啟明創投、創新工場、藥明康德等著名投資方。

談到創新工場投資Insilico Medicine，創新工場董事長兼CEO李開復表示，早期看好公司專注把前沿AI技術與新藥研發相結合的創新能力，此外，Insilico Medicines的團隊是由創始人兼首席執行官Alex Zhavoronkov博士帶領，結合了AI科學家和新藥研發科學家，有一支經驗豐富的團隊。

“投資Insilico Medicine那年，我記得是在洛杉磯第一次見到Alex，我對Alex的看法有幾個很突出的特點。第一個也是最重要的，他是結合生物和AI兩方面的專家，世界上這樣的人才是非常少的。”李開復在論壇上鼓勵年輕朋友們成為這樣的跨領域專家。

李開復還提到，創新工場不會只看醫療AI的賽道，公司的醫療團隊投了大約20個醫療的項目。在看AI賽道的時候，會把AI組跟醫療組搭配在一起看，這樣會有一定的優勢。

優秀的投資人應該具備什么樣的素質？李開復表示，每一個團隊都還是要有專業的人。“就像Insilico Medicine有AI跟生物的專才是一樣的，投資的團隊當然要有對金融業務、產品商業很了解的投資人。”他認為，多個博士的團隊會很理想，但是不見得每一家機構都需要，投資的判斷還是最重要的。

啟明創投主管合伙人梁颕宇則表示，AI賦能藥物研發，既能夠縮短藥物研發的時間，又能夠大大降低成本。Insilico Medicine不僅僅在技術上是領先的AI輔助藥物研發企業，同時也創造了獨特的的商業模式，即通過自主研發的Pharma.AI平臺提供人工智能驅動的藥物發現服務和軟件。

“我們看過的幾乎所有AI輔助研發藥物企業，幾乎都尚未發展出他們所對外聲稱的那些能力，除了Schr?dinger和Insilico Medicine之外。”梁颕宇提到，用AI制藥可以將上千上萬靶點的工作簡化，也就是Insilico Medicine去做的事情，啟明創投的科技團隊對Insilico Medicine后臺的系統進行了很全面的評估。

值得注意的是，盡管Insilico Medicine人工智能平臺目前取得的了突破性的進展，但顛覆式的改革制藥行業的工作才剛剛開始，領先的藥物研發機構要大規模采用人工智能驅動的研發還需要一段時間。

隨著人工智能在醫療健康領域滲透，并不斷取得突破，例如語音錄入病歷、醫療影像智能識別、輔助診療、癌癥診斷、AI醫藥研發等包括AI+醫療在內的數字醫療，正在持續產生最新的技術及應用。

AI對醫療究竟意味著什么？在論壇的最后，李開復提到AI應該是先以一個工具的角色來切入醫療的流程，醫療是一個發展了上千年的產業，要去顛覆的話其實是很難的。“在已有的體系里面，把不同的AI作為工具能夠提升效果，提高發明藥物的時間，增加它的成功概率，讓看病的人能夠更順利地解決他們的病情，把這些新技術當作一個工具去輔助人或優化流程。這是一個人加上AI，1+1大于3的過程。”