近日，人工智能靶向RNA藥物研發(fā)商ReviR Therapeutics（溪礫科技，下稱ReviR）完成3000萬美元A輪融資，本輪融資由龍磐投資領(lǐng)投，老股東鼎暉投資、五源資本、雅億資本持續(xù)加投，晶泰科技、CMT研究基金會（CMT Research Foundation，CMTRF）跟投。

據(jù)了解，本輪融資將用于進(jìn)一步建設(shè)ReviR自主開發(fā)的AI藥物研發(fā)平臺VoyageR，并結(jié)合AI技術(shù)與ReviR團隊豐富的藥物研發(fā)經(jīng)驗，持續(xù)推進(jìn)已有的亨廷頓舞蹈癥（HD）管線以及包括腓骨肌萎縮癥（CMT）、肌萎縮側(cè)索硬化（漸凍癥，ALS）等多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病相關(guān)管線臨床前和臨床階段的開發(fā)。

ReviR成立于2021年，此前已獲得來自五源資本、鼎暉投資、順為資本、云九資本、天圖投資、藍(lán)馳創(chuàng)投、雅億資本和Capital O的數(shù)千萬美元投資，目前已搭建起完備的國際化團隊、先進(jìn)的AI平臺及成熟的管線體系，聚焦神經(jīng)退行性疾病等遺傳性罕見病布局多條自研管線，并在癌癥、免疫、代謝等領(lǐng)域開展合作與相應(yīng)管線研發(fā)。

在藥物研發(fā)中，80%以上已知疾病相關(guān)蛋白無法通過現(xiàn)有手段靶向，靶向蛋白的創(chuàng)新藥研發(fā)面臨“不可成藥”難題。而傳統(tǒng)基因療法存在遞送困難，尤其在神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域，大分子藥物難以穿越血腦屏障，絕大部分只能通過注射等侵入性手段，治療不可逆、給藥效率低。

ReviR基于中心法則，從蛋白的上游RNA出發(fā)進(jìn)行創(chuàng)新療法開發(fā)，結(jié)合AI開發(fā)可口服的基因療法，通過小分子藥物調(diào)控RNA，影響蛋白表達(dá)，針對疾病機理從基因?qū)用孢M(jìn)行治療突破。

當(dāng)前，ReviR專注于開發(fā)小分子針對RNA剪接進(jìn)行調(diào)控，借助自主研發(fā)的VoyageR AI藥物發(fā)現(xiàn)平臺，進(jìn)行剪接靶點預(yù)測、分子活性預(yù)測以及分子生成與優(yōu)化。該平臺基于內(nèi)部產(chǎn)生的組學(xué)數(shù)據(jù)集進(jìn)行模型訓(xùn)練，在三年的迭代中日趨成熟，極大加速了管線研發(fā)進(jìn)展。

在此基礎(chǔ)上，ReviR開發(fā)的“可口服的基因療法”一方面能夠調(diào)控基因表達(dá)，適用于廣泛的遺傳性疾病領(lǐng)域；另一方面給藥難度低、患者可及性高，且治療相對可逆、風(fēng)險較低。或?qū)槎喾N無藥可治的遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病及癌癥帶來新的變革，造福全球范圍內(nèi)數(shù)以億計的患者。