今日，專注于小RNA核酸藥物研發(fā)的艾碼生物（ExoRNA Bio）宣布完成天使輪融資，首期融資金額數(shù)千萬元，由知名投資機構(gòu)鼎暉投資VGC基金領(lǐng)投，某業(yè)內(nèi)知名CRO跟投。

據(jù)艾碼生物（ExoRNA Bio）創(chuàng)始人張辰宇教授介紹，本輪融資將首先用于腦神經(jīng)性疾病核酸藥物和抗超級菌、抗病毒感染性疾病核酸藥物的研發(fā)及生產(chǎn)。未來，艾碼生物（ExoRNA Bio）將基于張辰宇教授自研的第三代RNAi藥物體內(nèi)遞送平臺，為未滿足的臨床需求帶去創(chuàng)新性的治療方案。

艾碼生物創(chuàng)始人、南京大學(xué)生命科學(xué)院院長張辰宇教授

公開信息顯示，現(xiàn)任南京大學(xué)教授、生命科學(xué)院院長的張辰宇教授，在RNA領(lǐng)域擁有二十多年的經(jīng)驗積累及一系列重大的科研成果，取得了以RNAi/siRNA、“循環(huán)miRNA生物標(biāo)志物”、“分泌miRNA通訊交流系統(tǒng)”、“外源植物miRNA跨界調(diào)控”、“外泌體遞送第三代RNAi治療技術(shù)”為代表的一系列顛覆性發(fā)現(xiàn)和技術(shù)成果，形成了被國際頂尖學(xué)術(shù)期刊Nature雜志稱作“南京學(xué)派”的“胞外RNA介導(dǎo)物種間共進化與適應(yīng)”學(xué)術(shù)體系，被業(yè)內(nèi)譽為“國際細(xì)胞外RNA研究第一人”。

多年來，張辰宇教授一直致力于將原創(chuàng)性基礎(chǔ)研究成果轉(zhuǎn)化為國際領(lǐng)先的實際臨床應(yīng)用。目前，張辰宇教授共握有百余項國際和國內(nèi)發(fā)明專利，部分已經(jīng)轉(zhuǎn)化應(yīng)用。其研發(fā)的世界上第一個基于循環(huán)miRNA的胰腺癌診斷試劑盒，已于2015年11月獲國家食品藥品監(jiān)督管理總局（后更名為國家藥品監(jiān)督管理局）批準(zhǔn)上市，早癌診斷準(zhǔn)確率達87.6%。

艾碼生物（ExoRNA Bio）創(chuàng)立的初衷，在于將張辰宇教授過去的研究成果進一步轉(zhuǎn)化，研發(fā)生產(chǎn)出更多能在實際治療中得以應(yīng)用的產(chǎn)品，惠及更多病患。

此前，張辰宇教授就通過利用人體自身器官組織作為生物反應(yīng)器，在體內(nèi)產(chǎn)生藥用性RNAi，并自組裝入“生物反應(yīng)器”的細(xì)胞外囊泡，作為RNAi轉(zhuǎn)運系統(tǒng)。這樣內(nèi)源性細(xì)胞分泌的天然囊泡，既可以保護小RNA跨細(xì)胞和生物屏障運輸，還具有很好的生物相容性。以此為基礎(chǔ)，張辰宇教授發(fā)明的第三代RNAi藥物體內(nèi)遞送平臺也突破了“核酸藥物無體內(nèi)有效輸送體系”的“瓶頸”。

據(jù)介紹，基于相應(yīng)遞送平臺而誕生的第三代RNAi治療手段，完全避免了RNAi載體在體外生產(chǎn)成本高、質(zhì)控難度大，以及載體在體內(nèi)不能肝外遞送、不穩(wěn)定、易被降解、需求量高等問題。在RNAi濃度極低的情況下，也能夠發(fā)揮強大的作用。

“我們在合成生物學(xué)基因組件上還能做一些修飾，使得原來不能通過血-腦屏障的外泌體能夠通過血-腦屏障，以治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病。”張辰宇教授稱。換言之，第三代RNAi治療有望對某些神經(jīng)特異性疾病也產(chǎn)生極佳的療效。

在生物技術(shù)企業(yè)擁有20年以上的研發(fā)、市場、商務(wù)和管理經(jīng)驗的孟夏博士將主要負(fù)責(zé)公司的運營和管理。她作為聯(lián)合創(chuàng)始人表示，張辰宇教授所掌握的第三代RNAi藥物體內(nèi)遞送技術(shù)給予了核酸類藥物研發(fā)無限的可能性，為未滿足的臨床需求帶來可行的治療方案。而艾碼生物（ExoRNA Bio）則將通過專業(yè)且規(guī)范的研發(fā)試驗流程推動相關(guān)創(chuàng)新藥落地。

“未來艾碼生物（ExoRNA Bio）將聚焦遞送平臺和相關(guān)藥物的研發(fā)，把所謂的精準(zhǔn)治療真正落到實處。”據(jù)張辰宇教授介紹，下一階段，艾碼生物（ExoRNA Bio）將依托張辰宇教授自主研發(fā)的外泌體遞送第三代RNAi治療技術(shù)，實現(xiàn)全新的“運載火箭+遞送衛(wèi)星”組合，在前期初步試驗驗證的基礎(chǔ)上開發(fā)出一系列的管線。

本輪融資中擔(dān)任領(lǐng)投方的鼎暉VGC(創(chuàng)新與成長基金)高級合伙人柳丹博士也表達了對艾碼生物（ExoRNA Bio）發(fā)展?jié)摿Φ目春谩Ｋ硎荆瑥埑接罱淌谧鳛閷W(xué)術(shù)領(lǐng)導(dǎo)者，其團隊在核酸領(lǐng)域內(nèi)也擁有長期的積累，對核酸生物學(xué)理解、研發(fā)層面已達到國際領(lǐng)先水平。而目前，核酸生物學(xué)已經(jīng)到達行業(yè)爆發(fā)的時間節(jié)點，通過張辰宇教授多年的積累，艾碼生物（ExoRNA Bio）已擁有了經(jīng)過臨床實際驗證的小RNA核酸藥物，市場前景廣闊。

“目前核酸藥物臨床存在的最大問題，在于缺乏有效的體內(nèi)遞送體系，而張辰宇教授在研究中突破了這一瓶頸，發(fā)明了第三代RNAi藥物體內(nèi)遞送平臺，不僅改善了原來的單靶向問題，還能穿過血腦屏障，攻克了CNS神經(jīng)系統(tǒng)性疾病治療，在核酸藥物快速發(fā)展的大背景下，具有極大的優(yōu)勢。艾碼生物具有’核酸藥物+遞送’的雙平臺領(lǐng)先性。”柳丹補充說。