自研第三代RNAi藥物遞送平臺助力核酸新藥研發，艾碼生物完成數千萬元天使輪融資

今日，專注于小RNA核酸藥物研發的艾碼生物（ExoRNA Bio）宣布完成天使輪融資，首期融資金額數千萬元，由知名投資機構鼎暉投資VGC基金領投，某業內知名CRO跟投。

據艾碼生物（ExoRNA Bio）創始人張辰宇教授介紹，本輪融資將首先用于腦神經性疾病核酸藥物和抗超級菌、抗病毒感染性疾病核酸藥物的研發及生產。未來，艾碼生物（ExoRNA Bio）將基于張辰宇教授自研的第三代RNAi藥物體內遞送平臺，為未滿足的臨床需求帶去創新性的治療方案。

艾碼生物創始人、南京大學生命科學院院長張辰宇教授

公開信息顯示，現任南京大學教授、生命科學院院長的張辰宇教授，在RNA領域擁有二十多年的經驗積累及一系列重大的科研成果，取得了以RNAi/siRNA、“循環miRNA生物標志物”、“分泌miRNA通訊交流系統”、“外源植物miRNA跨界調控”、“外泌體遞送第三代RNAi治療技術”為代表的一系列顛覆性發現和技術成果，形成了被國際頂尖學術期刊Nature雜志稱作“南京學派”的“胞外RNA介導物種間共進化與適應”學術體系，被業內譽為“國際細胞外RNA研究第一人”。

多年來，張辰宇教授一直致力于將原創性基礎研究成果轉化為國際領先的實際臨床應用。目前，張辰宇教授共握有百余項國際和國內發明專利，部分已經轉化應用。其研發的世界上第一個基于循環miRNA的胰腺癌診斷試劑盒，已于2015年11月獲國家食品藥品監督管理總局（后更名為國家藥品監督管理局）批準上市，早癌診斷準確率達87.6%。

艾碼生物（ExoRNA Bio）創立的初衷，在于將張辰宇教授過去的研究成果進一步轉化，研發生產出更多能在實際治療中得以應用的產品，惠及更多病患。

此前，張辰宇教授就通過利用人體自身器官組織作為生物反應器，在體內產生藥用性RNAi，并自組裝入“生物反應器”的細胞外囊泡，作為RNAi轉運系統。這樣內源性細胞分泌的天然囊泡，既可以保護小RNA跨細胞和生物屏障運輸，還具有很好的生物相容性。以此為基礎，張辰宇教授發明的第三代RNAi藥物體內遞送平臺也突破了“核酸藥物無體內有效輸送體系”的“瓶頸”。

據介紹，基于相應遞送平臺而誕生的第三代RNAi治療手段，完全避免了RNAi載體在體外生產成本高、質控難度大，以及載體在體內不能肝外遞送、不穩定、易被降解、需求量高等問題。在RNAi濃度極低的情況下，也能夠發揮強大的作用。

“我們在合成生物學基因組件上還能做一些修飾，使得原來不能通過血-腦屏障的外泌體能夠通過血-腦屏障，以治療中樞神經系統疾病。”張辰宇教授稱。換言之，第三代RNAi治療有望對某些神經特異性疾病也產生極佳的療效。

在生物技術企業擁有20年以上的研發、市場、商務和管理經驗的孟夏博士將主要負責公司的運營和管理。她作為聯合創始人表示，張辰宇教授所掌握的第三代RNAi藥物體內遞送技術給予了核酸類藥物研發無限的可能性，為未滿足的臨床需求帶來可行的治療方案。而艾碼生物（ExoRNA Bio）則將通過專業且規范的研發試驗流程推動相關創新藥落地。

“未來艾碼生物（ExoRNA Bio）將聚焦遞送平臺和相關藥物的研發，把所謂的精準治療真正落到實處。”據張辰宇教授介紹，下一階段，艾碼生物（ExoRNA Bio）將依托張辰宇教授自主研發的外泌體遞送第三代RNAi治療技術，實現全新的“運載火箭+遞送衛星”組合，在前期初步試驗驗證的基礎上開發出一系列的管線。

本輪融資中擔任領投方的鼎暉VGC(創新與成長基金)高級合伙人柳丹博士也表達了對艾碼生物（ExoRNA Bio）發展潛力的看好。他表示，張辰宇教授作為學術領導者，其團隊在核酸領域內也擁有長期的積累，對核酸生物學理解、研發層面已達到國際領先水平。而目前，核酸生物學已經到達行業爆發的時間節點，通過張辰宇教授多年的積累，艾碼生物（ExoRNA Bio）已擁有了經過臨床實際驗證的小RNA核酸藥物，市場前景廣闊。

“目前核酸藥物臨床存在的最大問題，在于缺乏有效的體內遞送體系，而張辰宇教授在研究中突破了這一瓶頸，發明了第三代RNAi藥物體內遞送平臺，不僅改善了原來的單靶向問題，還能穿過血腦屏障，攻克了CNS神經系統性疾病治療，在核酸藥物快速發展的大背景下，具有極大的優勢。艾碼生物具有’核酸藥物+遞送’的雙平臺領先性。”柳丹補充說。